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该研究尚未在ClinicalTrials上注册.Gov，这是目前显示详细资格标准的先决条件.

• 如果您需要临床试验方面的帮助.注册肿瘤学研究，请联系 Jonsson综合癌症中心的法规遵从办公室.
• 如果您需要临床试验方面的帮助.非肿瘤学研究的注册，请联系 监管事务办公室.

This is a 2-part, prospective, open-label, single arm, 多中心研究评价安全性, tolerability, pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PDx), lenolisib在至少15例(1 - 6岁)患有活化磷酸肌肽3-激酶δ (PI3Kδ)综合征(APDS)的儿童患者中的疗效

本研究的主要目的是在为期12个月的双盲试验中，评估每日250微克(mcg) DBV712诱导4-7岁花生过敏儿童对花生脱敏的有效性和安全性, 安慰剂对照(DBPC)治疗期.

本研究的总体目标是为先天性1型肌强直性营养不良儿童和儿童期1型肌强直性营养不良儿童建立有效的临床终点评估, 并为这种疾病开发生物标志物.

This is an international, multi-center, randomized, prospective, double-blind, placebo-controlled, Phase 3 study, 目的:评价EryDex(地塞米松磷酸钠[DSP])对自体红细胞的影响。, 每28天静脉输注1次, 非共济失调性毛细血管扩张症(Ataxia telangexasia, A-T)患者的神经学症状.

This is a multicenter, open-label, 研究安全性的非随机研究, tolerability, 单次静脉输注SGT-003对杜氏肌营养不良患者的疗效. 本研究将有2个队列. Cohort 1 will include participants 4 to <6 years of age, inclusive. Cohort 2 will include participants 6 to <8 years of age, inclusive. 所有参与者将接受SGT-003，并将参加为期5年的长期随访研究.

这项4期研究将评估Fabrazyme在当前批准剂量下的安全性和耐受性，同时增加输注速率和减少输注量. 本研究旨在为如何安全地提高输注速率和减少Fabrazyme终身治疗的负担提供数据指导.

贝克尔肌营养不良症(俗称CANYON)和关键队列(俗称GRAND CANYON)中sevasemten (EDG-5506)的研究. EDG-5506-201 CANYON研究扩展到另外120名成人参与者，他们被称为GRAND CANYON队列, that is a multicenter, randomized, double-blind, 安慰剂对照研究，以评估sevasemten对成人Becker的安全性和有效性.

CANYON is fully enrolled; GRAND CANYON is currently enrolling.

本研究的目的是提供一项单一的临床研究，以统一的方法监测在先前的临床研究中接受delandistrogene moxeparvovec的参与者的长期安全性和有效性. 本研究不使用任何研究药物. 输注前基线将被定义为在之前的临床研究中，仅在输注德兰异丙基莫舍帕韦克之前的时间点. 每位参与者将在先前的临床研究中输注德兰distrogene moxparvovec后进行至少5年的随访. 本研究的参与时间取决于参与者在先前的临床研究中输注德兰distrogene moxeparvovec后完成的随访时间.

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本研究的目的是评估mRNA-1365的安全性和免疫原性, 一种针对呼吸道合胞病毒(RSV)和人偏肺病毒(hMPV)及其mRNA-1345的mRNA疫苗, 一种针对RSV的mRNA疫苗, in participants aged 5 months to <24 months.

Regeneron正在进行一项名为DB-OTO的研究性新药的研究. DB-OTO是一种正在开发的基因疗法，用于治疗由于otoferlin基因改变而导致听力损失的儿童.

本研究的目的是:

• 了解DB-OTO的安全性
• 确定DB-OTO的耐受性(不会引起持续不适)
• 评估DB-OTO的疗效(DB-OTO的效果如何)

猞猁的研究分为两部分, multicenter, Phase 2 study of safety, 杜氏肌营养不良症儿童的药代动力学和生物标志物研究, double-blind, placebo-controlled part A, 然后是开标签的B部分.

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本研究旨在比较vericiguat与安慰剂从基线到第16周对n端脑利钠肽前体(NTproBNP)变化的疗效. 主要假设是Vericiguat在第16周降低NT-proBNP方面优于安慰剂.

该研究的主要目的是评估安全性和耐受性, and pharmacokinetics (PK) of sotatercept over 24 weeks of treatment in children ≥1 to <18 years of age with PAH World Health Organization (WHO) Group 1 on standard of care (SoC). 没有正式的假设.