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PHA登记(PHAR)是一项关于肺动脉高压(PAH)和慢性血栓栓塞性肺动脉高压(CTEPH)患者的全国性研究。. PAH和CTEPH患者在全美参与PAH认证的肺动脉高压护理中心接受治疗.S.

PHAR将决定如何评估PAH和CTEPH患者, 测试, 和治疗, 然后观察这些参与者的表现. 目的是观察PH患者是否按照推荐的指导方针进行治疗, 看看是否有某些因素会导致更好或更坏的结果.

PHAR将包括美国PAH和CTEPH患者的信息.S. 在参与pha认证的PH护理中心看到谁. PHAR包含有关患者护理和结果的数据. 具体地说, data in the PHAR includes information on diagnosis; clinical status; socioeconomic status; diagnosis test results; body size; treatment information; interest in participating in clinical trials; family health and social history; and information about smoking, 酒精, 或者吸毒. 参与者被跟踪了一段时间, 并提供最新信息，如治疗方法的变化, 参与者多久需要去一次医院, 和生存. 这些信息可以帮助医疗保健提供者提供更好的护理.

该研究的主要目的是确定setrusumab在成骨不全患者中的剂量策略，并评估setrusumab与安慰剂在降低骨折率方面的效果.

这是一项开放标签扩展(OLE)研究，旨在评估长期安全性, 耐受性, 药物动力学(PK), 药效学(PD), 皮下给药CTI-1601的临床效果, 也被称为nomlabofusp, 弗里德赖希共济失调(FRDA)受试者.

本研究的目的是:

• 目的:评价长期皮下给药CTI-1601对FRDA患者的安全性

• 评价长期皮下给药CTI-1601对FRDA患者的PK

• 评价长期皮下给药CTI-1601对FRDA患者的影响:

  • 组织FXN浓度
  • FRDA的临床评价
  • 基因表达和脂质选择

该研究的主要目的是评估vixarelimumab与安慰剂相比对特发性肺纤维化(IPF)患者和系统性硬化症相关间质性肺疾病(SSc-ILD)患者肺功能的疗效。. 在双盲治疗(DBT)期完成52周治疗的参与者可以选择参加可选的开放标签延长(OLE)期，再接受52周的vixarelimab治疗.

FOX的研究分为两部分, 多中心, 2期安全性研究, 药物动力学, 儿童和青少年杜氏肌营养不良症患者先前接受基因治疗的生物标志物，包括随机的, 双盲, 安慰剂对照的A部分, 然后是开标签的B部分.

该研究的目的是了解研究药物PF-06823859对特发性炎症性肌病(DM和PM)患者的作用。. 这些疾病会引起炎症，削弱对运动很重要的肌肉，也可能导致糖尿病患者出现皮疹.

本研究正在寻找以下参与者:

• 18岁或以上是否符合当地法规规定的最低法定成年年龄, 取较大的

• DM或PM活跃.

• 是否接受稳定剂量的口服1种皮质类固醇和/或1种传统免疫抑制剂.

  • 注意:皮质类固醇和免疫抑制剂是帮助减少炎症的药物，可能会向免疫系统发出不要攻击身体的信号.

皮肌炎(DM)是一种罕见的疾病，引起肌肉炎症，导致肌肉无力和肌肉耐力低. 糖尿病患者有特征性皮疹. 多发性肌炎(PM)是一种罕见的疾病，主要涉及肌肉炎症导致肌肉无力, 这有时会很痛苦. DM和PM患者上台阶可能有困难, 站立:行走或站立的位置.

一些参与者将接受研究药物(PF-06823859)，一些参与者将接受安慰剂(与研究药物相似，但不含药物)。.

研究药物或安慰剂将作为静脉(IV)输注(直接进入静脉)给予。, which takes about1 hour; every 4 weeks from Day 1 to Week 48 of the study. PF-06823859和安慰剂都将在研究现场给予.

这项研究将比较接受研究药物的人和没有接受研究药物的人的经历. 这将有助于了解PF-06823859是否安全有效.

参与者将参与这项研究约13个月. 在此期间，参与者将进行15次考察访问. 这些访问将在研究现场进行.

这是一项1b/2期研究，在男性和未怀孕的女性中进行单剂量静脉注射(IV)噬菌体, 至少18岁, 诊断为囊性纤维化(CF). 该临床试验旨在评估噬菌体产品WRAIR-PAM-CF1的安全性和微生物活性, 针对慢性P定植的临床稳定CF患者的铜绿假单胞菌. 绿脓杆菌. WRAIR-PAM-CF1是一种含有4 × 10^7到4 × 10^9菌斑形成单位(PFU)的4组分抗假单胞菌噬菌体混合物. 登记将在美国多达20个临床站点进行. 在第一阶段, 两名符合条件的受试者将被分配到三个给药组，每个给药组接受单剂量IV噬菌体治疗(4 × 10^7 PFU), 4 × 10^8 PFU, and 4 x 10^9 PFU; total of 6 sentinel subjects), 随访30±7 d. 如果在第一阶段所有哨兵受试者的噬菌体给药后96小时内未发现sae(与研究产品相关), 研究将进入第二阶段. 在第2a阶段, 32名受试者将被纳入4个组(安慰剂IV组), 4 × 10^7 PFU, 4 × 10^8 PFU, 和4 × 10^9 PFU)，以1:1:1:1的方式分配. 在所有受试者完成第30天第7次随访后进行中期分析，以选择具有最有利安全性和微生物活性概况的IV噬菌体剂量. 在第2b阶段, 受试者将随机分为噬菌体组(剂量根据2a期后的中期分析选择)或安慰剂组. 最终的样本量预计将达到72名受试者，其中安慰剂组最多25名受试者，2b期噬菌体剂量组最多25名受试者.

这分为两部分, 未来的, 非盲, 单臂, 多中心研究评价安全性, 耐受性, 药物动力学(PK), 药效学(PDx), lenolisib在至少15例(1 - 6岁)患有活化磷酸肌肽3-激酶δ (PI3Kδ)综合征(APDS)的儿童患者中的疗效

该研究尚未在ClinicalTrials上注册.Gov，这是目前显示详细资格标准的先决条件.

• 如果您需要临床试验方面的帮助.注册肿瘤学研究，请联系 Jonsson综合癌症中心的法规遵从办公室.
• 如果您需要临床试验方面的帮助.非肿瘤学研究的注册，请联系 监管事务办公室.

本研究的总体目标是为先天性1型肌强直性营养不良儿童和儿童期1型肌强直性营养不良儿童建立有效的临床终点评估, 并为这种疾病开发生物标志物.

这是一个国际性的, 多中心, 随机, 未来的, 双盲, 安慰剂对照, 3期研究, 目的:评价EryDex(地塞米松磷酸钠[DSP])对自体红细胞的影响。, 每28天静脉输注1次, 非共济失调性毛细血管扩张症(Ataxia telangexasia, A-T)患者的神经学症状.

本研究的目的是评价ALXN1720治疗具有抗乙酰胆碱受体(AChR)自身抗体的成人广泛性MG (gMG)的安全性和有效性。.

这项4期研究将评估Fabrazyme在当前批准剂量下的安全性和耐受性，同时增加输注速率和减少输注量. 本研究旨在为如何安全地提高输注速率和减少Fabrazyme终身治疗的负担提供数据指导.

该研究尚未在ClinicalTrials上注册.Gov，这是目前显示详细资格标准的先决条件.

• 如果您需要临床试验方面的帮助.注册肿瘤学研究，请联系 Jonsson综合癌症中心的法规遵从办公室.
• 如果您需要临床试验方面的帮助.非肿瘤学研究的注册，请联系 监管事务办公室.

本研究设计为多中心研究, 随机, 双盲, 平行组, 以安慰剂对照研究评价伊普他泮(LNP023)治疗特发性免疫复合物介导的膜增殖性肾小球肾炎的疗效和安全性.

比较INBRX-101与血浆源性A1PI治疗成人AATD肺气肿的2期研究

这是第二阶段, 双盲, 与这些相应平行的组织, 安慰剂对照研究来评估安全性, 耐受性, 药物动力学, 药效学, 多剂量ONO-2808在MSA患者中的疗效. 这是ONO-2808在MSA患者中的首次研究.

贝克尔肌营养不良症(俗称CANYON)和关键队列(俗称GRAND CANYON)中sevasemten (EDG-5506)的研究. EDG-5506-201 CANYON研究扩展到另外120名成人参与者，他们被称为GRAND CANYON队列, 这就是多中心, 随机, 双盲, 安慰剂对照研究，以评估sevasemten对成人Becker的安全性和有效性.

CANYON is fully enrolled; GRAND CANYON is currently enrolling.